Unidade da Sanofi Genzyme e sua parceira Isis Pharmaceuticals anunciou terça-feira que a FDA concedeu aprovação de medicamento órfão para Kynamro (mipomersen) para tratar pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo). O inibidor de oligonucleotídeo antisense vai levar uma caixa advertência sobre o risco de toxicidade do fígado, eo regulador dos EUA está exigindo que quatro estudos de pós-comercialização ser realizada, incluindo o acompanhamento de relatórios de malignidade, imunomediadas reações e alterações hepáticas em pacientes tratados com o droga.O regulador dos EUA disse que a decisão é baseada em dados de um estudo com 51 pacientes com idades entre 12 e 53 anos que estavam mantendo um regime de máxima tolerada lipídicos medicamentos rebaixamento. Os resultados mostraram que o tratamento com Kynamro reduziu ainda mais os níveis de LDL-C em uma média de 25 por cento do valor basal de 439 mg / dL, e reduziu ainda mais todos os parâmetros medidos para partículas aterogênicas.
Eric Colman, vice-diretor da Divisão de Metabolismo e Produtos de Endocrinologia no Centro do FDA para Avaliação e Pesquisa de Drogas, disse que o uma vez por semana por injecção subcutânea "funciona com outros hipolipemiantes medicamentos e dieta de prejudicar a criação de partículas lipídicas que, em última análise dão origem a níveis de LDL-C. " Stanley Crooke, presidente-executivo da Isis, que receberá um marco de pagamento de US $ 25 milhões da Genzyme, como resultado da decisão, disse que "Kynamro é a droga antisense primeiro sistêmica para chegar ao mercado e é o culminar de duas décadas de trabalho para criar uma nova plataforma de tecnologia mais eficiente de drogas. "
Em outubro de 2012, um painel consultivo da FDA votou 9-6 que havia segurança suficiente e dados de eficácia para apoiar a aprovação do Kynamro para tratar pacientes com HFHo, apesar das preocupações levantadas pelos funcionários da agência de crescimentos anormais potencialmente associados com a droga. Revisores da FDA também havia dito que três pacientes tratados com Kynamro morreram durante os testes clínicos, incluindo dois que morreram de ataques cardíacos e que morreu de insuficiência hepática aguda.
Aprovação da FDA segue um parecer negativo emitido pela Agência Europeia de Medicamentos em dezembro de 2012 devido a preocupações de segurança relativas à droga, incluindo um aumento de eventos cardiovasculares graves eo risco de lesão hepática irreversível. Reguladores da UE também observou que uma alta proporção de pacientes pararam de tomar a droga dentro de dois anos, principalmente devido aos efeitos colaterais. Genzyme indicou que planejava pedir uma reavaliação da decisão europeia e espera feedback da agência no segundo trimestre de 2013.
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