Vertex relata dados positivos da fase final de estudos pediátricos de droga da fibrose cística

Vertex Pharmaceuticals anunciou terça-feira que sua droga experimental, VX-770, melhorou a função pulmonar em comparação com placebo em um estudo de Fase III em crianças com fibrose cística (FC). Robert J. Beall, presidente da Fundação de Fibrose Cística, o que ajudou a desenvolver o composto, observou que "os dados dos estudos de Fase III do VX-770 ... proporcionar um forte apoio para o conceito de que abordar a proteína defeituosa que leva a CF pode melhorar significativamente os resultados para os pacientes. "

O estudo randomizado ENVISION 52 crianças de 6 a 11 com pelo menos uma cópia da mutação CFTR G551D para receber VX-770 ou placebo a cada 12 horas. Uma análise preliminar dos dados da semana 24 do estudo mostraram que as crianças receberam a droga oral Vertex teve uma média de 12,5 por cento de melhoria absoluta da linha de base na função pulmonar, o objetivo principal do estudo, e uma diferença na média de melhoria relativa da linha de base do pulmão função de 17,4 por cento comparativamente ao placebo. melhorias significativas em outros parâmetros secundários, incluindo ganho de peso e uma redução de cloro no suor, também foram observadas na 24 ª semana entre os que receberam VX-770, a empresa observou. O julgamento prosseguirá até 48 semanas, com pacientes sendo então dada a opção de receber VX-770 por até 96 semanas adicionais como parte do estudo de extensão de persistir.

Em fevereiro, a empresa registrou resultados positivos semelhantes no estudo de Fase III LUTA, com pacientes adultos com FC e mutações no gene mesmo demonstrando uma melhoria de 10,6 por cento da média do volume expiratório forçado da linha de base até 24 semanas, em comparação ao placebo, e uma melhoria de 10,5 por cento até à semana 48. A empresa planeja para o arquivo para aprovação em os EUA ea UE no segundo semestre deste ano, com base nos dados destes dois estudos fase final, bem como a fase II julgamento DISCOVER.