Sarepta Therapeutics anunciou quinta-feira dados de longo prazo de um estudo de Fase IIb da terapia experimental de pular exon eteplirsen em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), mostrando que até a semana 144, os resultados no teste de caminhada de 6 minutos (TC6) demonstrou uma diminuir em capacidade de andar em um ritmo mais lento do que seria esperado com base em dados de história natural disponíveis. A empresa observou que uma estabilização continuada da função muscular respiratória também foi observada.
CEO Chris Garabedian disse que "com base nas orientações do [FDA] no início deste ano, pretendemos apresentar estes resultados, juntamente com dados e análises adicionais como parte de uma nova aplicação da droga para eteplirsen no final do ano." No início deste ano, Sarepta, revelou seus planos para submeter eteplirsen para aprovação em os EUA depois de receber orientação sobre o potencial de aprovação acelerada pela FDA. A agência já havia desaconselhadas buscando a aprovação acelerada de eteplirsen, citando resultados negativos de um estudo de Fase III de droga similar do Prosensa drisapersen em DMD.
Estude 202 incluiu 12 pacientes que participaram do Sarepta antes de meados de estágio Estudo 201, em que os pacientes foram randomizados para receber tratamento com uma de duas doses de eteplirsen ou placebo durante 24 semanas. No estudo 202, que atingiu o seu objetivo principal de aumento da novela distrofina, avaliada por biópsia muscular na semana 48, os doentes que receberam placebo no julgamento anterior recebeu uma das duas doses de eteplirsen. Os resultados até à semana 144 mostrou que os seis pacientes avaliados na coorte eteplirsen experimentou um declínio na distância máxima de 32,2 metros TC6 contra linha de base, em comparação com 107,4 metros para os quatro pacientes no grupo de tratamento de atraso. Sarepta observou que o benefício do tratamento de 75,1 metros entre os dois grupos foi "significativa", acrescentando que depois de experimentar um declínio de 68,4 metros desde o início até a semana 36, os pacientes do grupo-tratamento tardio demonstrou uma queda de 39,0 metros a partir da semana 36 a semana 144, provavelmente como resultado de níveis "significativos" da produção de distrofina.
"Houve uma queda [na capacidade de andar] para o tratamento e coortes placebo, mas nada como o que vemos nos estudos de história natural de Duchenne", comentou Garabedian. No entanto ações em Sarepta declinou tanto quanto 25 por cento sobre a notícia, com alguns analistas observando que os declínios em distâncias TC6 foram maiores do que o esperado. "Nós não sabemos se este declínio é impulsionado por apenas um paciente ou isso foi visto com todos os pacientes", comentou o analista do Deutsche Bank Robyn Karnauskas, acrescentando que "se este declínio é em toda a linha, pode haver questões em torno da eficácia a longo prazo da droga. "Para a análise relacionada, ver pontos de vista: os investidores assustados com os dados mais recentes Sarepta, mas teme pode ser exagerada.
Sarepta observou que os dados de todos os 12 pacientes mostrou que o tratamento com eteplirsen foi associada com melhorias de 14,7 por cento, 12,8 por cento e 11 por cento da pressão inspiratória máxima, pressão expiratória máxima e capacidade vital forçada, respectivamente. A empresa disse que estes valores comparados aos controles históricos de 2,4 por cento, -4,5 por cento e -10,3 por cento, respectivamente. "Somos encorajados a ver a estabilidade continuou em medidas da função muscular respiratória ... por quase três anos", comentou Sarepta diretor médico Edward Kaye. O executivo observou que a farmacêutica está "no caminho certo para iniciar nos próximos meses, vários novos estudos clínicos de eteplirsen em uma população de pacientes mais amplo para caracterizar ainda mais a segurança eo perfil de eficácia da droga."
No mês passado, Prosensa anunciou planos para buscar autorização de drisapersen comercialização ainda este ano em os EUA ea UE. Enquanto isso, em maio, os reguladores europeus emitiu um parecer favorável recomendando a aprovação condicional do candidato droga PTC Therapeutics "DMD Translarna (ataluren), revertendo uma opinião negativa anterior contra a aprovação condicional da terapia.
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