Roche anunciou terça-feira um acordo de licenciamento para atrofia espinhal muscular da PTC Therapeutics (SMA), programa que poderia valer até 490 milhões dólares para a companhia biofarmacêutica EUA. Programa PTC tem sido desenvolvido em parceria com a Fundação SMA, que os laboratórios indicados permanecerá ativo na colaboração.
Nos termos acordados, a Roche vai ganhar uma licença exclusiva mundial para o programa SMA, que inclui três drogas atualmente em desenvolvimento pré-clínico e potencial de back-up compostos. Em troca, a PTC vai receber um pagamento inicial de US $ 30 milhões da Roche, tanto quanto $ 460 milhões em pagamentos de marco miliário e até royalties de dois dígitos das vendas. As empresas observaram que o desenvolvimento será supervisionado por um comitê conjunto que também vai incluir membros da Fundação SMA.
Luca Santarelli, chefe mundial da Roche da neurociência, observou que existem atualmente terapias não aprovadas para tratar as causas da SMA, que é devido a uma falta ou defeito do gene SMN1. Santarelli explicou que os candidatos da droga PTC ativar um gene de backup para que ele produz mais da proteína sobrevivência do neurônio motor. Ele disse que os dados em animais mostraram que os ratos que normalmente morrem em duas semanas foram "vivem 10 vezes mais tempo" depois de serem tratados com a droga PTC.
Compostos da PTC "alvo a causa não os sintomas" da doença, Santarelli observou, acrescentando que "não muitas vezes você consegue fazer isso." Santarelli indicou que podem ser de dois anos antes de uma droga com a colaboração pode chegar a ensaios clínicos. "Se tivermos sorte," o ritmo pode ser mais rápido, disse ele.
A Fundação SMA também está trabalhando com a Novartis sobre drogas para tratar a doença, bem como com Isis Pharmaceuticals. Um porta-voz Isis sugeriu que agente da empresa podem entrar ensaios clínicos em dezembro ou janeiro.
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Nos termos acordados, a Roche vai ganhar uma licença exclusiva mundial para o programa SMA, que inclui três drogas atualmente em desenvolvimento pré-clínico e potencial de back-up compostos. Em troca, a PTC vai receber um pagamento inicial de US $ 30 milhões da Roche, tanto quanto $ 460 milhões em pagamentos de marco miliário e até royalties de dois dígitos das vendas. As empresas observaram que o desenvolvimento será supervisionado por um comitê conjunto que também vai incluir membros da Fundação SMA.
Luca Santarelli, chefe mundial da Roche da neurociência, observou que existem atualmente terapias não aprovadas para tratar as causas da SMA, que é devido a uma falta ou defeito do gene SMN1. Santarelli explicou que os candidatos da droga PTC ativar um gene de backup para que ele produz mais da proteína sobrevivência do neurônio motor. Ele disse que os dados em animais mostraram que os ratos que normalmente morrem em duas semanas foram "vivem 10 vezes mais tempo" depois de serem tratados com a droga PTC.
Compostos da PTC "alvo a causa não os sintomas" da doença, Santarelli observou, acrescentando que "não muitas vezes você consegue fazer isso." Santarelli indicou que podem ser de dois anos antes de uma droga com a colaboração pode chegar a ensaios clínicos. "Se tivermos sorte," o ritmo pode ser mais rápido, disse ele.
A Fundação SMA também está trabalhando com a Novartis sobre drogas para tratar a doença, bem como com Isis Pharmaceuticals. Um porta-voz Isis sugeriu que agente da empresa podem entrar ensaios clínicos em dezembro ou janeiro.
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