Resultados na fase inicial do estudo sugerem que uma dose única de terapia genética pode ser capaz de melhorar significativamente os sintomas em adultos com hemofilia severa B. Os dados, que foram apresentados na Sociedade Americana de Hematologia conferência (ASH) e publicado no NEJM, são "a primeira prova de que a terapia de gene pode reduzir incapacitante, episódios de sangramento dolorosos em pacientes com a doença sangüínea hereditária", disseram os autores.
Primeiro autor Amit Nathwani observou que "este é um tratamento potencialmente de mudança de vida para pacientes com esta doença e um marco importante para o campo da terapia gênica. Poderia ter ramificações para o tratamento da hemofilia A, proteínas e outros distúrbios do fígado e doenças crônicas como a fibrose cística ".
O ensaio de Fase I usada adeno-associated virus (AAV) 8 como um vetor para entregar o Fator IX gene, juntamente com o material genético adicional, em pacientes fígados. Os cientistas observaram que AAV8 foi escolhido porque a incidência de infecção natural causada pelo vírus é baixa. Cada um dos pacientes receberam uma infusão de uma só vez do vetor, com dois pacientes tratados com doses crescentes do vetor, mas nenhum recebeu imunológico drogas suprimindo antes da terapia genética.
Os resultados demonstraram que após o tratamento, os níveis de Fator IX subiu em todos os pacientes de menos de 1 por cento dos níveis normais antes da terapia genética para entre 2 por cento e 12 por cento. Os pesquisadores disseram que os níveis de Fator IX aumentou mais nos dois pacientes que receberam a dose mais elevada do vetor experimental, com os níveis de proteína variando de 3 por cento para 12 por cento nesses pacientes. Quatro participantes do estudo parou de receber injeções da proteína depois de passar a terapia e não sofreu sangramento espontâneo desde então.
O autor sênior Andrew Davidoff observou que aumentos que aumentar a produção Fator IX para mais de 1 por cento dos níveis normais têm o potencial de afetar drasticamente a qualidade de um paciente de vida e reduzir os episódios de sangramento. "O primeiro paciente foi seguido por mais tempo, e seus níveis mantiveram-se em 2 por cento por mais de 18 meses. Mais pacientes estão programados para serem incluídos em ensaios futuros programada para começar ainda este ano", Davidoff disse.
Os resultados indicaram que um paciente que recebeu a maior dose da terapia genética desenvolveram níveis elevados de transaminases, um indicador de lesão hepática leve, e outro teve um ligeiro aumento das enzimas hepáticas. Ambos os casos foram resolvidos com esteróides, disseram os pesquisadores.
Em um editorial de acompanhamento, Katherine Ponder observou que o julgamento "é verdadeiramente um marco no estudo." Ela observou que "se estudos posteriores determinar que esta abordagem é seguro, pode substituir a terapia proteína complicado e caro usado atualmente para pacientes com hemofilia B." ISI Group analista Mark Schoenebaum concordou, sugerindo que a terapia genética pode representar uma concorrência para as empresas que estão produzindo concentrados de fator recombinante. "Isso claramente apresenta uma bola curva para a nossa [e grande parte de Wall Street] suposições em torno do futuro do mercado de hemofilia", disse ele.
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Primeiro autor Amit Nathwani observou que "este é um tratamento potencialmente de mudança de vida para pacientes com esta doença e um marco importante para o campo da terapia gênica. Poderia ter ramificações para o tratamento da hemofilia A, proteínas e outros distúrbios do fígado e doenças crônicas como a fibrose cística ".
O ensaio de Fase I usada adeno-associated virus (AAV) 8 como um vetor para entregar o Fator IX gene, juntamente com o material genético adicional, em pacientes fígados. Os cientistas observaram que AAV8 foi escolhido porque a incidência de infecção natural causada pelo vírus é baixa. Cada um dos pacientes receberam uma infusão de uma só vez do vetor, com dois pacientes tratados com doses crescentes do vetor, mas nenhum recebeu imunológico drogas suprimindo antes da terapia genética.
Os resultados demonstraram que após o tratamento, os níveis de Fator IX subiu em todos os pacientes de menos de 1 por cento dos níveis normais antes da terapia genética para entre 2 por cento e 12 por cento. Os pesquisadores disseram que os níveis de Fator IX aumentou mais nos dois pacientes que receberam a dose mais elevada do vetor experimental, com os níveis de proteína variando de 3 por cento para 12 por cento nesses pacientes. Quatro participantes do estudo parou de receber injeções da proteína depois de passar a terapia e não sofreu sangramento espontâneo desde então.
O autor sênior Andrew Davidoff observou que aumentos que aumentar a produção Fator IX para mais de 1 por cento dos níveis normais têm o potencial de afetar drasticamente a qualidade de um paciente de vida e reduzir os episódios de sangramento. "O primeiro paciente foi seguido por mais tempo, e seus níveis mantiveram-se em 2 por cento por mais de 18 meses. Mais pacientes estão programados para serem incluídos em ensaios futuros programada para começar ainda este ano", Davidoff disse.
Os resultados indicaram que um paciente que recebeu a maior dose da terapia genética desenvolveram níveis elevados de transaminases, um indicador de lesão hepática leve, e outro teve um ligeiro aumento das enzimas hepáticas. Ambos os casos foram resolvidos com esteróides, disseram os pesquisadores.
Em um editorial de acompanhamento, Katherine Ponder observou que o julgamento "é verdadeiramente um marco no estudo." Ela observou que "se estudos posteriores determinar que esta abordagem é seguro, pode substituir a terapia proteína complicado e caro usado atualmente para pacientes com hemofilia B." ISI Group analista Mark Schoenebaum concordou, sugerindo que a terapia genética pode representar uma concorrência para as empresas que estão produzindo concentrados de fator recombinante. "Isso claramente apresenta uma bola curva para a nossa [e grande parte de Wall Street] suposições em torno do futuro do mercado de hemofilia", disse ele.
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