O FDA aprovou na terça-feira Raptor Pharmaceuticals 'Procysbi (cysteamine) para o tratamento do transtorno do metabolismo cistinose nefropática raro. Analistas esperam que a terapia de liberação retardada, que destina-se a idade dos pacientes seis anos de idade ou mais, para gerar US $ 100 milhões em vendas anuais.
O estudo principal apoiar a aprovação randomizado 43 adulto Procysbi e pacientes pediátricos com cistinose nefropática para receber droga de Raptor administrado uma vez a cada 12 horas ou Cystagon da Mylan, que contém a mesma substância activa como Procysbi, dosado a cada 6 horas durante três semanas. Foram, então, transferido para o outro produto durante um período adicional de três semanas. Os exames de sangue revelaram que Procysbi foi tão eficaz como Cystagon em controlar os níveis de cistina e pacientes que receberam a terapia de Raptor também tiveram maior tolerabilidade em termos de efeitos colaterais gastrointestinais.
Procysbi recebeu a designação de medicamento órfão da FDA como cistinose nefropática afeta apenas cerca de 3000 pessoas em todo o mundo, incluindo 500 em os EUA, disse a agência. "Procysbi é o único produto de liberação retardada aprovado pela FDA para tratar cistinose nefropatas, oferecendo aos pacientes com esta doença rara, uma nova e importante opção de tratamento", comentou Andrew E. Mulberg, vice-diretor da Divisão de Gastroenterologia e Erros Inatos produtos na FDA de Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas.
A terapia deverá custar entre US $ 100 000 e US $ 300 000 por ano, em comparação com cerca de US $ 8000 para os tratamentos existentes. Raptor disse que o preço mais elevado para a terapia reflete o valor da droga, que oferece maior conforto para os pacientes, e da necessidade de recuperar os custos de desenvolvimento da ave de rapina.
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O estudo principal apoiar a aprovação randomizado 43 adulto Procysbi e pacientes pediátricos com cistinose nefropática para receber droga de Raptor administrado uma vez a cada 12 horas ou Cystagon da Mylan, que contém a mesma substância activa como Procysbi, dosado a cada 6 horas durante três semanas. Foram, então, transferido para o outro produto durante um período adicional de três semanas. Os exames de sangue revelaram que Procysbi foi tão eficaz como Cystagon em controlar os níveis de cistina e pacientes que receberam a terapia de Raptor também tiveram maior tolerabilidade em termos de efeitos colaterais gastrointestinais.
Procysbi recebeu a designação de medicamento órfão da FDA como cistinose nefropática afeta apenas cerca de 3000 pessoas em todo o mundo, incluindo 500 em os EUA, disse a agência. "Procysbi é o único produto de liberação retardada aprovado pela FDA para tratar cistinose nefropatas, oferecendo aos pacientes com esta doença rara, uma nova e importante opção de tratamento", comentou Andrew E. Mulberg, vice-diretor da Divisão de Gastroenterologia e Erros Inatos produtos na FDA de Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas.
A terapia deverá custar entre US $ 100 000 e US $ 300 000 por ano, em comparação com cerca de US $ 8000 para os tratamentos existentes. Raptor disse que o preço mais elevado para a terapia reflete o valor da droga, que oferece maior conforto para os pacientes, e da necessidade de recuperar os custos de desenvolvimento da ave de rapina.
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