Doença Cushing, droga experimental da Novartis da doença mostra eficácia em fase final de estudo

Novartis anunciou nesta quarta-feira que a sua doença de Cushing drogas SOM230 (pasireotídeo) mostrou eficácia em um ensaio de Fase III. Com base nos resultados do estudo, a farmacêutica disse que iria buscar a aprovação reguladora do medicamento, que recebeu status de medicamento órfão em os EUA ea Europa, até ao final do ano.

No julgamento PASPORT-Cushing, 162 pacientes com doença de Cushing persistente ou recorrente, ou recém-diagnosticados pacientes não candidatos considerados para cirurgia foram randomizados para receber uma de duas doses de SOM230 duas vezes por dia. Em pacientes que receberam a dose mais alta, 26,3 por cento conseguiram a normalização de cortisol livre urinário (UFC) níveis após seis meses, atingindo o endpoint do estudo. No entanto, apenas 14,6 por cento dos pacientes que receberam a dose mais baixa da droga conseguiu a normalização das taxas de UFC, falta o ponto final para esta dose. Em ambos os grupos de dosagem, o nível médio do UFC foram reduzidas em uma média de 48 por cento, a nota dos investigadores.

Após 12 meses, 25 por cento dos pacientes no grupo de maior dose e 13,4 por cento dos pacientes no grupo de dose mais baixa alcançada normalização dos níveis de UFC. Os pesquisadores acrescentaram que, como os níveis de UFC foram reduzidos, os sintomas clínicos da doença de Cushing melhorado, incluindo uma redução na pressão sanguínea, colesterol total e índice de massa corporal.

investigador do estudo Annamaria Colao observou que "até metade dos pacientes com doença de Cushing não pode ser curada com as opções atualmente disponíveis, que incluem a cirurgia ou radioterapia do tumor, deixando uma necessidade crítica para tratamentos médicos". Ela acrescentou que os dados do estudo sugerem que "SOM230 tem o potencial de alvejar diretamente o tumor subjacente pituitária e suprimir a produção de cortisol, ajudando pacientes a alcançar o controle bioquímico da doença de Cushing e seus sintomas associados debilitante."