Em documentos divulgados terça-feira à frente de um painel da FDA reunião agendada para 18 de outubro, funcionários da agência levantou preocupações sobre crescimentos anormais ligadas a Genzyme e Kynamro parceiro Isis Pharmaceuticals "(mipomersen). O regulador está programado para tomar uma decisão final sobre o inibidor de oligonucleotídeo antisense, que é projetado para o uso em pacientes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (heFH), até o final de janeiro.
Em um ensaio clínico, o medicamento experimental levou a uma redução de 28 por cento da média do colesterol LDL, em comparação com um aumento de 5 por cento entre os pacientes que tomaram placebo. No entanto, notar-se que o pessoal agência dados mostraram que tumores desenvolvidos em 3,1 por cento dos pacientes tratados com Kynamro, versus 0,9 por cento dos pacientes que receberam placebo. Além disso, nove dos 23 tumores em doentes tratados com Kynamro foram malignas, em comparação com um dos dois tumores nos pacientes tratados com placebo. "Este desequilíbrio em neoplasias terá de ser avaliada mais em em curso e futuros estudos e pós-comercialização (se aprovado)," FDA equipe escreveu. Os tumores malignos são uma "nova preocupação", comentou Cowen & Co. analista Eric Schmidt.
O painel também disse que três pacientes tratados com Kynamro morreram durante os testes clínicos, incluindo dois que morreram de ataques cardíacos e que morreu de insuficiência hepática aguda. Os documentos observou que o paciente que morreu de insuficiência hepática tinha outros problemas de saúde, mas disse que "o potencial para um efeito de contribuição de [Kynamro] não pode ser descartada." Documentos do painel também notou que o câncer foram observados em estudos pré-clínicos em ratos, incluindo cânceres de fígado e hemangiosarcomas, ou cânceres de células dos vasos sanguíneos.
Funcionários da agência também levantou preocupações sobre o efeito do tratamento sobre o fígado, mas sugeriu que o dano pode ser mitigado com um plano de risco. Um plano de risco seria "apoiar o uso adequado de [Kynamro], permitindo que ele seja aprovado para uso na população de doentes alvo, uma população de pacientes com doença fatal e poucas opções terapêuticas", escreveu a equipe. O regulador levantou preocupações semelhantes no início desta semana sobre lomitapide pharmceuticals Aegerion ', que também está sendo avaliada em heFH.
Jefferies & Co. analista Eun Yang disse que a divulgação sobre os tumores foi "surpreendente". Ela disse que era improvável que Kynamro seria aprovado, e sugeriu que se é, a sua aprovação no mercado provavelmente será fortemente limitada por causa dos efeitos colaterais e os grandes proporções de pacientes que abandonaram os estudos clínicos da droga. Enquanto isso, ThinkEquity analista Kimberly Lee, sugeriu que "esta maior incidência de câncer aumenta o espectro de que a FDA pode exigir outro julgamento para aprovação da Kynamro".
Sob um acordo de 2008, a Sanofi vai ter 30 por cento a 50 por cento dos lucros Kynamro com base nas vendas de drogas. Como tal, os analistas especularam que, se aprovado em os EUA, a terapia pode gerar vendas de 183 milhões dólares para Isis em 2016. As ações da Isis caíram tanto quanto 21 por cento sobre a notícia.
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Em um ensaio clínico, o medicamento experimental levou a uma redução de 28 por cento da média do colesterol LDL, em comparação com um aumento de 5 por cento entre os pacientes que tomaram placebo. No entanto, notar-se que o pessoal agência dados mostraram que tumores desenvolvidos em 3,1 por cento dos pacientes tratados com Kynamro, versus 0,9 por cento dos pacientes que receberam placebo. Além disso, nove dos 23 tumores em doentes tratados com Kynamro foram malignas, em comparação com um dos dois tumores nos pacientes tratados com placebo. "Este desequilíbrio em neoplasias terá de ser avaliada mais em em curso e futuros estudos e pós-comercialização (se aprovado)," FDA equipe escreveu. Os tumores malignos são uma "nova preocupação", comentou Cowen & Co. analista Eric Schmidt.
O painel também disse que três pacientes tratados com Kynamro morreram durante os testes clínicos, incluindo dois que morreram de ataques cardíacos e que morreu de insuficiência hepática aguda. Os documentos observou que o paciente que morreu de insuficiência hepática tinha outros problemas de saúde, mas disse que "o potencial para um efeito de contribuição de [Kynamro] não pode ser descartada." Documentos do painel também notou que o câncer foram observados em estudos pré-clínicos em ratos, incluindo cânceres de fígado e hemangiosarcomas, ou cânceres de células dos vasos sanguíneos.
Funcionários da agência também levantou preocupações sobre o efeito do tratamento sobre o fígado, mas sugeriu que o dano pode ser mitigado com um plano de risco. Um plano de risco seria "apoiar o uso adequado de [Kynamro], permitindo que ele seja aprovado para uso na população de doentes alvo, uma população de pacientes com doença fatal e poucas opções terapêuticas", escreveu a equipe. O regulador levantou preocupações semelhantes no início desta semana sobre lomitapide pharmceuticals Aegerion ', que também está sendo avaliada em heFH.
Jefferies & Co. analista Eun Yang disse que a divulgação sobre os tumores foi "surpreendente". Ela disse que era improvável que Kynamro seria aprovado, e sugeriu que se é, a sua aprovação no mercado provavelmente será fortemente limitada por causa dos efeitos colaterais e os grandes proporções de pacientes que abandonaram os estudos clínicos da droga. Enquanto isso, ThinkEquity analista Kimberly Lee, sugeriu que "esta maior incidência de câncer aumenta o espectro de que a FDA pode exigir outro julgamento para aprovação da Kynamro".
Sob um acordo de 2008, a Sanofi vai ter 30 por cento a 50 por cento dos lucros Kynamro com base nas vendas de drogas. Como tal, os analistas especularam que, se aprovado em os EUA, a terapia pode gerar vendas de 183 milhões dólares para Isis em 2016. As ações da Isis caíram tanto quanto 21 por cento sobre a notícia.
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