Ações em Sarepta Therapeutics subiu tanto como 123 por cento quarta-feira depois que a empresa anunciou que o eteplirsen composto experimental exon-pulando cumpriram a meta principal de um estudo de Fase IIb em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). "Este foi realmente além de todas as expectativas", comentou o CEO Chris Garabedian, acrescentando que "este é o melhor estudo controlado com resultados favoráveis que já foi realizado" para a DMD.
Estudo de 4658-US-201 atribuídos 12 meninos com idade de 7 a 13 anos, com as deleções apropriadas do gene da distrofina para receber infusões intravenosas de uma das duas doses de eteplirsen ou placebo uma vez por semana durante 24 semanas. Num ensaio de extensão, denominado Estudo 4658-US-202, os quatro doentes que receberam o placebo foram roladas em 24 semanas para receber uma das duas doses de eteplirsen. Resultados divulgados em julho mostrou que para o resultado primário clínica do teste de caminhada de 6 minutos, os pacientes que receberam a maior dose de eteplirsen demonstraram um declínio de 8,7 metros de distância percorrida desde o início, contra uma queda de 78 metros para os pacientes que receberam placebo seguido por retardada eteplirsen tratamento. A empresa observou que este foi de um benefício de tratamento estatisticamente significativa de 69,4 metros com mais de 36 semanas.
Resultados atualizados divulgados quarta-feira mostrou que após 48 semanas, os pacientes que receberam a dose mais elevada do fármaco Sarepta teve um aumento de 21,0 metros de distância percorrida desde o início, enquanto que os que receberam placebo seguido por tardia eteplirsen tratamento teve um declínio de 68,4 metros. A empresa salientou que isso resultou em um benefício significativo do tratamento de 89,4 metros ao longo de 48 semanas. Mais resultados indicaram que não houve diferença significativa entre as pacientes que receberam a dose mais baixa de eteplirsen e os que receberam placebo, seguido por retardada eteplirsen tratamento.
Sarepta também notar-se que para o ponto final do estudo de eficácia primária, os pacientes dado eteplirsen durante 48 semanas apresentaram um aumento significativo na distrofina-positivas fibras a 47 por cento do normal. A empresa acrescentou que para aqueles que receberam placebo, seguido por retardada eteplirsen tratamento, verificou-se também um aumento significativo da distrofina-positivas fibras a 38,3 por cento do normal. De acordo com a Sarepta, não houve eventos adversos relacionados com o tratamento, sem eventos adversos graves e nenhum interrupções no processo.
Garabedian Sarepta disse que pretende discutir os dados mais recentes com o FDA, provavelmente no início de 2013. Em abril, a empresa indicou que acredita que os resultados foram fortes o suficiente para avançar a droga em fase de testes III, mas Garabedian, desde então, sugeriu que pode ser viável para a empresa obter a aprovação da FDA com base nos resultados correntes sob aprovação acelerada da agência pathway.
GlaxoSmithKline e parceiro Prosensa também estão desenvolvendo uma droga exon-pular para DMD, com os resultados de um grande estudo esperado para o final deste ano.
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Estudo de 4658-US-201 atribuídos 12 meninos com idade de 7 a 13 anos, com as deleções apropriadas do gene da distrofina para receber infusões intravenosas de uma das duas doses de eteplirsen ou placebo uma vez por semana durante 24 semanas. Num ensaio de extensão, denominado Estudo 4658-US-202, os quatro doentes que receberam o placebo foram roladas em 24 semanas para receber uma das duas doses de eteplirsen. Resultados divulgados em julho mostrou que para o resultado primário clínica do teste de caminhada de 6 minutos, os pacientes que receberam a maior dose de eteplirsen demonstraram um declínio de 8,7 metros de distância percorrida desde o início, contra uma queda de 78 metros para os pacientes que receberam placebo seguido por retardada eteplirsen tratamento. A empresa observou que este foi de um benefício de tratamento estatisticamente significativa de 69,4 metros com mais de 36 semanas.
Resultados atualizados divulgados quarta-feira mostrou que após 48 semanas, os pacientes que receberam a dose mais elevada do fármaco Sarepta teve um aumento de 21,0 metros de distância percorrida desde o início, enquanto que os que receberam placebo seguido por tardia eteplirsen tratamento teve um declínio de 68,4 metros. A empresa salientou que isso resultou em um benefício significativo do tratamento de 89,4 metros ao longo de 48 semanas. Mais resultados indicaram que não houve diferença significativa entre as pacientes que receberam a dose mais baixa de eteplirsen e os que receberam placebo, seguido por retardada eteplirsen tratamento.
Sarepta também notar-se que para o ponto final do estudo de eficácia primária, os pacientes dado eteplirsen durante 48 semanas apresentaram um aumento significativo na distrofina-positivas fibras a 47 por cento do normal. A empresa acrescentou que para aqueles que receberam placebo, seguido por retardada eteplirsen tratamento, verificou-se também um aumento significativo da distrofina-positivas fibras a 38,3 por cento do normal. De acordo com a Sarepta, não houve eventos adversos relacionados com o tratamento, sem eventos adversos graves e nenhum interrupções no processo.
Garabedian Sarepta disse que pretende discutir os dados mais recentes com o FDA, provavelmente no início de 2013. Em abril, a empresa indicou que acredita que os resultados foram fortes o suficiente para avançar a droga em fase de testes III, mas Garabedian, desde então, sugeriu que pode ser viável para a empresa obter a aprovação da FDA com base nos resultados correntes sob aprovação acelerada da agência pathway.
GlaxoSmithKline e parceiro Prosensa também estão desenvolvendo uma droga exon-pular para DMD, com os resultados de um grande estudo esperado para o final deste ano.
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