Os resultados do estudo publicados quarta-feira em JAMA demonstrou que um transplante de células-tronco parcial revertida doença falciforme grave em quase todos os adultos, enquanto metade era capaz de parar a medicação imunossupressora. "Normalmente, os receptores de células-tronco deve tomar imunossupressores por toda a vida", comentou o autor Matthew Hsieh, acrescentando que "os doentes que interromperam esta medicação foram capazes de fazê-lo com segurança aponta para a estabilidade do regime de transplante parcial."
O estudo incluiu 30 adultos com idades entre 16 e 65 anos com doença falciforme grave, que recebeu um transplante não-mieloablativo consistindo de células-tronco de sangue periférico de leucócitos irmãos pareados por antígenos humanos entre Julho de 2004 e Outubro de 2013. Hsieh observou que, embora as crianças com anemia falciforme doença pode receber um transplante de células-tronco, além de quimioterapia ", para um monte de adultos, a única opção para eles é um transplante parcial como a nossa", devido à toxicidade. Todos os pacientes no estudo tinham um irmão que foi um jogo completo no nível de células brancas do sangue, algo que ocorre cerca de 20 por cento do tempo, disse Hsieh.
Os resultados mostraram que a doença falciforme foi revertida em 26 pacientes, ou 87 por cento, enquanto 15 pacientes parou de tomar drogas imunossupressoras, um ano após o transplante e ainda não tinha experimentado rejeição ou doença do enxerto-versus-hospedeiro em um seguimento médio de 3,4 anos. "Eles são falciforme livre para agora", Hsieh observou, acrescentando que "estamos cautelosamente otimistas eles são curados."
Além disso, o estudo constatou que, após o transplante de células-tronco, uso de narcóticos para a dor dos pacientes caiu assim como a taxa de hospitalização. "Um dos efeitos mais debilitantes da doença falciforme é a dor, muitas vezes implacável," Hsieh observou, acrescentando que a função pulmonar dos pacientes também melhorou no julgamento.
Em um editorial de acompanhamento, Allison Rei disse que o trabalho "realmente oferece aos pacientes adultos com doença falciforme com os irmãos combinaram esperança de que eles podem ser curados desta doença e ter grandes resultados." Ela sugeriu que estudos futuros será necessário examinar se as células-tronco de irmãos parcialmente combinados pode ser tão benéfico.
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