FDA aprova primeiro medicamento para mielofibrose

O FDA aprovou na quarta-feira Jakafi Incyte (ruxolitinib), marcando a primeira droga a ser aprovado nos EUA para o tratamento da mielofibrose (MF). A JAK 1 e 2 inibidor, que foi absolvido no âmbito do programa dos reguladores de revisão prioritária à frente de seu objetivo data 03 de dezembro, é indicado para uso em pacientes com MF intermediário ou alto risco, incluindo MF primária, pós-policitemia vera MF e pós essenciais trombocitemia MF.

A decisão da agência foi baseada em dados de dois estudos envolvendo 528 pacientes que eram resistentes ou refratários a terapias disponíveis ou não elegíveis para transplante alogênico de medula óssea. Os pacientes, os quais também tiveram aumento do baço, foram designados para receber Jakafi, placebo ou melhor terapia disponível. No conforto I do estudo, os dados mostraram que 41,9 por cento dos pacientes que receberam a droga Incyte experimentou um de 35 por cento ou mais no volume do baço em 24 semanas, versus 0,7 por cento dos pacientes que receberam placebo, atingindo o endpoint primário do julgamento. Além disso, 45,9 por cento dos pacientes que receberam Jakafi alcançado 50 por cento ou mais de melhoria em seus sintomas relacionados com MF, incluindo desconforto abdominal, sudorese noturna, coceira e dores ósseas ou musculares, versus 5,3 por cento dos pacientes que receberam placebo.

O julgamento COMFORT II, ​​que foi conduzido pelo parceiro Incyte do Novartis, também atingiu sua principal finalidade. Especificamente, 28,5 por cento dos pacientes que receberam Jakafi experimentou um de 35 por cento ou mais no volume do baço, às 48 semanas, contra nenhum dos pacientes no braço melhor tratamento disponível.

Comentando sobre a aprovação, Richard Pazdur, diretor do Escritório de Produtos Hematologia e Oncologia no Centro do FDA para Avaliação e Pesquisa de Drogas disse que "Jakafi representa outro exemplo de uma tendência crescente na área da oncologia, onde uma compreensão científica detalhada dos mecanismos da doença permite uma droga para ser direcionado para caminhos específicos molecular. "

Incyte disse que a droga duas vezes por dia, que a empresa observado é o inibidor de JAK primeiro a ser aprovado pelo FDA para qualquer indicação, estará disponível em os EUA na próxima semana através de um número de farmácias especializadas. Novartis licenciou os direitos para o agente fora do país para todas as indicações de hematologia-oncologia da Incyte em 2009.

Gostou deste artigo?