- Os resultados do estudo publicado no Journal of the American Chemical Society e Química ACS Biology sugerem que os pesquisadores, pela primeira vez projetou uma série de pequenas moléculas que agem contra um defeito RNA diretamente responsável pela distrofia miotônica tipo 1 em ambos cultura de células e modelos animais , Science Daily.
- "Nossos compostos atacam a raiz da doença e melhorar os defeitos em modelos animais", disse Scripps Research Associate Professor Matthew Disney, acrescentando que "isso representa um avanço significativo no desenho racional de compostos destinados RNA O trabalho não só se abre. terapias potenciais para este tipo de distrofia muscular, mas também abre caminho para terapias RNA-alvo em geral. "
- Tipo distrofia miotónica 1 envolve um tipo de defeito RNA conhecido como um "repeat tripleto,", que neste caso envolve a repetição da citosina-uracilo guanina-(CUG) em sequência de RNA que leva à doença por ligação a uma proteína particular, MBNL1, tornando-o inativo.
- Para encontrar compostos que atuaram contra o RNA problemáticas da doença, a Disney e seus colegas usaram informações contidas em um banco de dados molécula de RNA pequeno motivo que o grupo tem vindo a desenvolver.
- Ao consultar o banco de dados contra a estrutura secundária da repetição tripleto que faz com que tipo distrofia miotónica 1, um composto de chumbo segmentação este ARN foi rapidamente identificados e, em seguida, personalizado-montado para alvejar a repetição expandida ou optimizadas utilizando química computacional.
- Em modelos animais, um destes compostos melhorado proteína-splicing defeitos por mais do que 40 por cento.
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- Tipo distrofia miotónica 1 envolve um tipo de defeito RNA conhecido como um "repeat tripleto,", que neste caso envolve a repetição da citosina-uracilo guanina-(CUG) em sequência de RNA que leva à doença por ligação a uma proteína particular, MBNL1, tornando-o inativo.
- Para encontrar compostos que atuaram contra o RNA problemáticas da doença, a Disney e seus colegas usaram informações contidas em um banco de dados molécula de RNA pequeno motivo que o grupo tem vindo a desenvolver.
- Ao consultar o banco de dados contra a estrutura secundária da repetição tripleto que faz com que tipo distrofia miotónica 1, um composto de chumbo segmentação este ARN foi rapidamente identificados e, em seguida, personalizado-montado para alvejar a repetição expandida ou optimizadas utilizando química computacional.
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