Vertex Pharmaceuticals anunciou segunda-feira que dados preliminares de um teste de estudo em curso meados estágio VX-809 além de aprovado pelo FDA Kalydeco (ivacaftor) demonstraram que a droga resultou em melhorias significativas na função pulmonar em adultos com fibrose cística (FC) homozigotos para F508del, o mais mutação comum do gene regulador da condutância transmembranar CF. As ações da farmacêutica subiram tanto quanto 55 por cento sobre a notícia.
A análise interina planeada foi realizado após cerca de metade dos pacientes incluídos no estudo 108 completou 56 dias de tratamento. No estudo, os pacientes homozigotos foram randomizados para receber uma das três doses de VX-809 sozinho durante 28 dias, em seguida, em combinação com Kalydeco por mais 28 dias. Um quarto grupo constituído por pacientes heterozigotas também recebeu VX-809 sozinho durante 28 dias, seguido de um ciclo de tratamento combinando a droga com Kalydeco para a mesma duração, enquanto um quinto grupo composto por pacientes tanto homozigóticos e heterozigóticos tomaram placebo.
De acordo com a farmacêutica, os pacientes homozigotas em tratamento combinado grupos conseguiram uma melhoria significativa da função pulmonar, tal como medido por volume expiratório, em relação à linha de base para 56 dias. Dos que receberam VX-809 e Kalydeco, 46 por cento atingido melhora absoluta na função pulmonar de pelo menos 5 pontos percentuais, enquanto 30 por cento viram a sua ascensão a função pulmonar em 10 pontos percentuais ou mais. Em contraste, nenhum dos pacientes tratados com placebo conseguida melhoria da função pulmonar de 5 pontos percentuais ou mais para a mesma duração.
Comentando os dados, ISI Group analista Mark Schoenebaum disse que "a empresa vinha aconselhando os analistas não esperam um benefício de função pulmonar, neste julgamento, bem, eles estavam errados." Ele disse que "esta é uma surpresa de cabeça grande", acrescentando que "esta oportunidade pode aumentar o pool de paciente elegível em até 10 vezes."
No que diz respeito ao objectivo primário de alteração nos níveis de suor cloreto de dia 28 a dia 56, Vertex disse que, enquanto as reduções foram observadas em pacientes homozigotas receberam o tratamento de combinação, os resultados não foram considerados significativos no momento da análise provisória. Uma redução estatisticamente significativa em cloreto de suor foi observada em doentes tratados com VX-809 sozinho. RBC Capital Markets, Jason Kantor observou Vertex disse que vai decidir se a avançar com base no resultado dos níveis de cloro no suor. No entanto, Eric Olson, vice-presidente de franchising da Vertex fibrose cística, disse: "Eu acho que nós precisamos aguardar os resultados de estudos finais, mas parece que ainda estamos aprendendo sobre cloreto no suor como um biomarcador na fibrose cística e se é verdadeiramente correlacionada com a função pulmonar. "
Vertex disse que o estudo é em curso e os dados completos, incluindo análises estatísticas para todos os grupos de pacientes, estará disponível em meados de 2012. A farmacêutica pretende iniciar ensaios clínicos de Fase III pendentes dados finais e palestras com os reguladores da FDA e da UE.
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A análise interina planeada foi realizado após cerca de metade dos pacientes incluídos no estudo 108 completou 56 dias de tratamento. No estudo, os pacientes homozigotos foram randomizados para receber uma das três doses de VX-809 sozinho durante 28 dias, em seguida, em combinação com Kalydeco por mais 28 dias. Um quarto grupo constituído por pacientes heterozigotas também recebeu VX-809 sozinho durante 28 dias, seguido de um ciclo de tratamento combinando a droga com Kalydeco para a mesma duração, enquanto um quinto grupo composto por pacientes tanto homozigóticos e heterozigóticos tomaram placebo.
De acordo com a farmacêutica, os pacientes homozigotas em tratamento combinado grupos conseguiram uma melhoria significativa da função pulmonar, tal como medido por volume expiratório, em relação à linha de base para 56 dias. Dos que receberam VX-809 e Kalydeco, 46 por cento atingido melhora absoluta na função pulmonar de pelo menos 5 pontos percentuais, enquanto 30 por cento viram a sua ascensão a função pulmonar em 10 pontos percentuais ou mais. Em contraste, nenhum dos pacientes tratados com placebo conseguida melhoria da função pulmonar de 5 pontos percentuais ou mais para a mesma duração.
Comentando os dados, ISI Group analista Mark Schoenebaum disse que "a empresa vinha aconselhando os analistas não esperam um benefício de função pulmonar, neste julgamento, bem, eles estavam errados." Ele disse que "esta é uma surpresa de cabeça grande", acrescentando que "esta oportunidade pode aumentar o pool de paciente elegível em até 10 vezes."
No que diz respeito ao objectivo primário de alteração nos níveis de suor cloreto de dia 28 a dia 56, Vertex disse que, enquanto as reduções foram observadas em pacientes homozigotas receberam o tratamento de combinação, os resultados não foram considerados significativos no momento da análise provisória. Uma redução estatisticamente significativa em cloreto de suor foi observada em doentes tratados com VX-809 sozinho. RBC Capital Markets, Jason Kantor observou Vertex disse que vai decidir se a avançar com base no resultado dos níveis de cloro no suor. No entanto, Eric Olson, vice-presidente de franchising da Vertex fibrose cística, disse: "Eu acho que nós precisamos aguardar os resultados de estudos finais, mas parece que ainda estamos aprendendo sobre cloreto no suor como um biomarcador na fibrose cística e se é verdadeiramente correlacionada com a função pulmonar. "
Vertex disse que o estudo é em curso e os dados completos, incluindo análises estatísticas para todos os grupos de pacientes, estará disponível em meados de 2012. A farmacêutica pretende iniciar ensaios clínicos de Fase III pendentes dados finais e palestras com os reguladores da FDA e da UE.
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