A Agência Europeia de Medicamentos anunciou sexta-feira que o seu Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) emitiu um parecer positivo para Glybera uniQure do (alipogene tiparvovec) para tratar da lipoproteína lipase deficiência (LPL) em pacientes com ataques de pancreatite grave ou múltipla, apesar da dieta restrições de gordura . Se aprovado pela Comissão Europeia, Glybera seria a primeira aprovação regulamentar de uma terapia genética no mundo ocidental.
O CHMP recomendou a concessão da autorização de comercialização em "circunstâncias excepcionais" e está exigindo uniQure para fornecer dados de um registro criado para acompanhar os resultados em pacientes tratados com Glybera, que a agência vai analisar como eles se tornam disponíveis. Até agora, uniQure testado Glybera em apenas 27 pacientes não controlados ambientes de testes clínicos, eo CHMP já tinha rejeitado a terapia três vezes no último ano ou assim.
Em abril, após a rejeição terceiro, o comitê disse que tinha uniQure "não forneceu provas suficientes" sobre a eficácia da terapia, mas já inverteu a sua posição. Atuar CHMP presidente Tomas Salmonson disse avaliar Glybera era "um processo muito complexo", mas que restringir o tratamento de pacientes com maior necessidade ajudou a agência "para concluir que os benefícios da Glybera são superiores aos seus riscos conhecidos." Salmonson observou que "os nossos caminhos estabelecidos de avaliação dos benefícios e riscos de Glybera foram desafiados pela extrema raridade da condição e também pelas incertezas associadas com os dados fornecidos."
No entanto, uniQure CEO Jorn Aldag observou que o parecer positivo "destrava o potencial da terapia genética porque é a primeira vez em tanto o EMA ou FDA para a terapia genética", acrescentando que "as pessoas têm sido céticos quanto ao facto de os reguladores iria comprar para este conceito, que já fez. " Os sentimentos foram ecoados por Jeffrey Ostrově, executivo-chefe da terapia genética Ceregene empresa, que disse que alguns fabricantes de produtos farmacêuticos estão relutantes em investir no campo, porque "não existem medicamentos aprovados nos principais mercados que vendem dentro"
Mais recentemente, algumas grandes empresas farmacêuticas também estão explorando a terapia genética, incluindo GlaxoSmithKline, que formaram uma aliança terapia genética em 2010, com pesquisadores italianos para desenvolver uma terapia para a imunodeficiência combinada grave. Aldag disse uniQure esperava solicitar a aprovação de Glybera em os EUA eventualmente, mas que não tinha certeza do momento. A terapia gênica para tratar o câncer recebeu aprovação regulatória da China em 2003.
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O CHMP recomendou a concessão da autorização de comercialização em "circunstâncias excepcionais" e está exigindo uniQure para fornecer dados de um registro criado para acompanhar os resultados em pacientes tratados com Glybera, que a agência vai analisar como eles se tornam disponíveis. Até agora, uniQure testado Glybera em apenas 27 pacientes não controlados ambientes de testes clínicos, eo CHMP já tinha rejeitado a terapia três vezes no último ano ou assim.
Em abril, após a rejeição terceiro, o comitê disse que tinha uniQure "não forneceu provas suficientes" sobre a eficácia da terapia, mas já inverteu a sua posição. Atuar CHMP presidente Tomas Salmonson disse avaliar Glybera era "um processo muito complexo", mas que restringir o tratamento de pacientes com maior necessidade ajudou a agência "para concluir que os benefícios da Glybera são superiores aos seus riscos conhecidos." Salmonson observou que "os nossos caminhos estabelecidos de avaliação dos benefícios e riscos de Glybera foram desafiados pela extrema raridade da condição e também pelas incertezas associadas com os dados fornecidos."
No entanto, uniQure CEO Jorn Aldag observou que o parecer positivo "destrava o potencial da terapia genética porque é a primeira vez em tanto o EMA ou FDA para a terapia genética", acrescentando que "as pessoas têm sido céticos quanto ao facto de os reguladores iria comprar para este conceito, que já fez. " Os sentimentos foram ecoados por Jeffrey Ostrově, executivo-chefe da terapia genética Ceregene empresa, que disse que alguns fabricantes de produtos farmacêuticos estão relutantes em investir no campo, porque "não existem medicamentos aprovados nos principais mercados que vendem dentro"
Mais recentemente, algumas grandes empresas farmacêuticas também estão explorando a terapia genética, incluindo GlaxoSmithKline, que formaram uma aliança terapia genética em 2010, com pesquisadores italianos para desenvolver uma terapia para a imunodeficiência combinada grave. Aldag disse uniQure esperava solicitar a aprovação de Glybera em os EUA eventualmente, mas que não tinha certeza do momento. A terapia gênica para tratar o câncer recebeu aprovação regulatória da China em 2003.
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