United Therapeutics anunciou terça-feira que a FDA aprovou Unituxin (dinutuximab) como parte da terapia de primeira linha para pacientes pediátricos com neuroblastoma de alto risco. Richard Pazdur, diretor do Instituto de Hematologia e Oncologia produtos no Centro do FDA para Avaliação e Pesquisa de Drogas, observou que "Unituxin marca a primeira aprovação para uma terapia dirigida especificamente para o tratamento de pacientes com neuroblastoma de alto risco."
Especificamente, United Therapeutics disse que Unituxin obteve a aprovação em combinação com o factor de estimulação de colónias (GM-CSF), interleucina-2 (IL-2) e 13-cis-retinóico de granulócitos-macrófagos (RA) para o tratamento de crianças com alta -risco neuroblastoma que pelo menos parcialmente, respondeu a anterior multiagent de primeira linha, a terapia multimodal. Unituxin, que foi concedido tanto revisão prioritária da FDA e do estatuto de medicamento órfão, é um anticorpo monoclonal quimérico segmentação GD2.
A autorização foi apoiado por dados de um estudo de 226 pacientes pediátricos com neuroblastoma de alto risco, em que os pacientes foram randomizados para o tratamento com Unituxin e RA ou RA sozinho por seis ciclos. No braço Unituxin, os pacientes foram também tratados com GM-CSF nos ciclos 1, 3 e 5 e com a IL-2 em 2 ciclos e 4. A FDA observou que três anos após o tratamento, os resultados mostraram que 63 por cento dos doentes na Unituxin braço estavam vivos e livres de crescimento do tumor ou de reincidência, em comparação com 46 por cento dos participantes tratados apenas com RA. Enquanto isso, em uma análise atualizada de sobrevivência, 73 por cento dos ptients que receberam a combinação Unituxin estavam vivos em comparação com 58 por cento dos que receberam RA sozinho.
A FDA indicou que Unituxin vai levar uma caixa advertência alertando que a droga irrita células nervosas, causando dor intensa que requer tratamento com narcóticos intravenosos e também pode causar danos nos nervos e risco de vida reações à infusão, incluindo inchaço das vias aéreas superiores, dificuldade respiratória, e de baixo pressão arterial, durante ou logo após o término da infusão. A agência acrescentou que produto United Therapeutics 'também pode causar outros efeitos secundários graves, como infecções, problemas oculares, distúrbios eletrolíticos e supressão da medula óssea.
De acordo com o FDA, a aprovação dá United Therapeutics um voucher de revisão prioritária doença pediátrica rara, que a agência observou avaliação confere prioridade ao pedido posterior de drogas que de outra forma não se qualificar para revisão prioritária.
Nenhum comentário:
Postar um comentário