Ações em La Jolla Pharmaceutical saltou tanto quanto 62 por cento depois que a empresa informou que um estudo de Fase II da droga experimental GCS -100 em pacientes com doença renal crônica (DRC ) reuniu-se o seu principal objetivo. CEO George Tidmarsh comentou " nós esperamos usar estes resultados como uma plataforma para uma investigação mais aprofundada , não só na doença renal crônica , mas também em outras doenças onde a fibrose tecidual desempenha um papel central. "
O estudo randomizado 121 pacientes com estágio 3b ou 4 CKD para receber placebo ou uma das duas doses de GCS -100. La Jolla observou que os doentes receberam tratamento semanal , durante oito semanas, seguido de um período de seguimento de quatro semanas . Resultados da primeira linha mostrou que a dose mais baixa de GCS - 100 conduziu a um aumento significativo na taxa de filtração glomerular (EGFR ), em comparação com o placebo entre basal e no final do tratamento . No entanto, a empresa disse que , com a dose mais elevada , não houve diferença significativa .
Além disso, La Jolla indicou que endpoints secundários chave foram atendidos, com o efeito sobre a galectina- 3 níveis consistentes com o efeito sobre a taxa de filtração glomerular em circulação. Especificamente , a uma dose mais baixa de GCS - 100 , houve uma redução significativa nos níveis de galectina - 3 em circulação , enquanto que não houve diferença significativa no nível de dose mais elevado . De acordo com a empresa , a galectina - 3 é o alvo molecular de GCS - 100 e foi demonstrado ser um mediador de fibrose do tecido .
Tidmarsh explicou que " há um feedback biológico nas doses mais elevadas que neutralizaram o efeito da droga. " Analista da Wedbush Liana Moussatos concordou , acrescentando que " pode ser que se você inibir a galectina-3 muito, há um ciclo de feedback para começar a síntese de novo. Assim, a dose mais elevada é muito alto. " O analista observou que La Jolla era susceptível de realizar um estudo de fase intermédia de doses de ensaio a seguir a dose mais elevada para determinar a resposta do fármaco .
La Jolla , disse que GCS - 100 foi bem tolerado no ensaio sem eventos adversos sérios reportados no grupo de dose mais baixa . A farmacêutica indicou que dois eventos adversos graves no grupo de dose mais elevada foram consideradas pelos investigadores como não relacionadas com o fármaco .
Analista Chardan Capital Markets Ling Wang sugeriu que, se aprovado , " mesmo com uma penetração modesto , estimamos que a droga poderia ter mais de US $ 2 bilhões em vendas de pico em 2024 , e isso é uma estimativa conservadora. "
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